常见问题

孤儿药认定通常是生物技术公司在开发针对罕见疾病药物时与FDA或EMA进行的首次互动。FDA ODD（孤儿药认定）是美国FDA授予用于治疗罕见疾病或状况的药物或生物制品的特殊认定。这一认定源于1983年颁布的《孤儿药品法案》，旨在激励罕见疾病疗法的开发。EMA ODD是由欧洲药品管理局授予的孤儿药认定。在欧盟，罕见疾病通常被定义为发病率不足万人中的五人的疾病。获得孤儿药认定不仅可以帮助企业获得美欧政府专为罕见病药物提供的经济支持和费用减免，还能确保药物上市后的市场独占权。

当一家公司能够通过临床数据或人类罕见疾病的动物模型数据证明其药物在治疗罕见疾病或状况方面具有“前景”时，可以向FDA或EMA提交孤儿药认定申请。

生物技术公司尽早提交孤儿药认定申请能够带来更大的价值，主要原因如下：

1. 提升资产价值：早期申请可以提高公司的资产价值，进而吸引潜在投资者。

2. 税收优惠：一旦获得孤儿药认定，公司可以在美国享受临床试验费用的税收优惠。

3. 增强项目可信度：获得FDA或EMA的孤儿药认定，展示了公司在监管互动中的能力，从而增强药物开发项目的可信度。

根据1983年《孤儿药法案》，获得孤儿药认定的公司有权享受以下福利：

1. 七年市场独占权：这意味着只有您可以销售您的产品用于治疗认定的罕见疾病。这种市场保护优于专利，因为它依赖于FDA的承诺。强大的独占权使孤儿药定价较高，每位患者每年的中位数费用为10万美元。

2. 税收优惠：获得孤儿药认定后，企业有资格享受税收优惠。

3. 免除PDUFA费用：这可以节省约450万美元（2024年数据）。

4. 免于《儿童研究公平法》（PREA）的复杂要求。

历史上，孤儿药的开发通常对临床试验的要求较低，审批路径也更为快速。

在1983年之前，仅有12种药物用于罕见疾病患者，而截至2024年，已有超过1200种药物获得批准。

完成申请平均需要3周时间，FDA审查申请需要3个月。我们通常为EMA申请预留10个月的时间，以满足其与FDA不同的流程要求。

不需要！只要提供人类罕见疾病的动物模型数据（例如，接受了您的产品的动物显示出肿瘤缩小、存活率延长、解剖学检查结果改善等变化），而这些数据与未接受孤儿药的患病动物相比具有明显差异，这些数据就完全令人满意。

科特博士曾任FDA孤儿药产品办公室（OOPD）主任，在任期间，他审批了1400多份孤儿药认定申请，并帮助200多个孤儿药产品成功上市。在OOPD，首次申请者获得孤儿药认定的成功率大约为30%。通过重复提交，这一比例可以提升至稍超过一半。

然而，科特博士撰写的孤儿药认定申请中，超过90%都能一次性获得批准。作为唯一拥有OOPD内部最高权威视角的行业顾问，科特博士凭借数十年的经验，能够精准匹配ODD申请的所有要求，确保高成功率，为企业节省大量的精力和监管成本。

在过去8年中，科特博士亲自撰写了超过800份孤儿药认定申请，毫无疑问是全球撰写ODD数量最多的专家。他将全包服务模式与顶级经验相结合，赢得了客户的高度满意，这也是科特咨询一半以上的客户来自相互推荐的原因。

“我们的30分钟线上/线下咨询是完全免费的。我们的商业模式是对提升客户资产价值的实质性产品（即书面申请）收费，我们的服务所带来的资产价值的提升通常是我们服务费用的10倍到100倍。”

在欧洲，孤儿药申请的处理时间大约是美国的三倍，响应标准有四项，而FDA只有两项。整个过程是多阶段的，包括申请验证、预提交会议，最终由孤儿药委员会（COMP）作出意见，整个过程大约需要10个月。

在科特博士担任OOPD主任期间，他每六个月就会参加一次COMP会议，COMP官员也常常访问他所在的FDA总部。这种密集的交流造就了丰富的专业经验，使得科特博士在创办第一个咨询公司期间所提交的EMA ODD申请数量超过了任何其他欧洲机构。因此，尽管科特咨询将业务重心主要集中在美国FDA，EMA ODD也是我们重要的业务板块。

当然。我们一半的工作专注于FDA和EMA的ODD申请，另一半则是帮助孤儿药上市。这包括Pre-IND会议、A/B/C/D型会议、突破性疗法认定、快速通道认定、INTERACT会议、OOPD会议、IND提交、QIDPD、RMAT等。在科特咨询，我们竭尽全力帮助您的孤儿药在美国获得许可并成功上市。

RPDD是由美国FDA授予的认定，适用于治疗儿科罕见病的药物或生物制品。该认定于2012年通过的FDA安全与创新法案（FDASIA）中设立，旨在激励企业开发针对儿童罕见疾病的治疗方案。如果公司获得了用于治疗儿童罕见疾病的产品的市场授权，将会获得优先审评券（Priority Review Voucher，PRV）。PRV是一项特殊激励，其市场价值约为1亿美元，可与其他公司交易，为您的公司带来显著收益。目前RPDD正在进入sunset期，2024年9月之后是否还会保持原有政策，欢迎联系我们以获取科特博士的最新消息。

快速通道认定是FDA为满足未满足医疗需求的产品提供的一种行政便利措施，已有至少三十年的历史。尽管这一认定仅适用于已开放IND的产品，但申请时无需提供具体的临床数据。由于快速通道认定的申请审核标准相对明确，这种认定的授予较为可预测，通常也是积极的。

相比之下，突破性疗法认定是一个较新的系统，它不仅包含了快速通道认定的所有好处，还提供了额外的支持，如更多的会议和跨学科讨论。突破性疗法认定要求提交临床数据，以明确说明该疗法相对于现有治疗方案的突破性。突破性疗法认定的授予涉及突破性标准，这些标准可能较难解释，通常需要专家指导，以提高在高度主观性指导下的成功机会。突破性疗法认定的授予比例较低且结果难以预测。然而，获得突破性疗法认定的公司将获得显著的市场认可，因为FDA对“突破性”的确认会受到生物技术市场的重视。研究表明，获得突破性疗法认定的药物通常在临床试验中进展更快，临床试验结束后也更迅速，并且更有可能被其他制药公司收购。

科特博士是科特咨询客户的唯一联系人。我们拥有一支业务发展团队和一支监管事务团队，协助科特博士进行会议和合同管理以及文稿撰写。然而，科特博士对每一个细节负责，是所有业务的唯一负责人。

我们采用基于项目的定价方式进行打包收费。合同签署时需支付初始定金，剩余费用则在书面申请产出后支付。我们不按申请结果收费，也不承接在科特博士看来无法成功申请的工作。这一判断基于咨询会议时科特博士对数据可用性和有效性的评估。在极少数情况下，如果申请未获得预期的认定，我们会提供免费修改和重新提交。